Después de varias idas y vueltas, se espera que la agencia regulatoria de medicamentos de los Estados Unidos, conocida como FDA, por sus siglas en inglés, anuncie hoy su decisión sobre una controvertida droga para tratar la enfermedad de Alzheimer.

El fármaco se llama aducanumab. Organizaciones de pacientes y familiares han reclamado por la investigación y la aprobación de tratamientos más eficaces, como aducanumab, pero hay expertos en demencias que han expresado objeciones. Esos expertos no están de acuerdo en la manera en la que se llevaron adelante los ensayos clínicos y señalan que aún existe incertidumbre sobre su verdadera eficacia para contrarrestar la enfermedad.

El fármaco fue desarrollado por el laboratorio Biogen en colaboración con Eisai. La empresa había terminado dos ensayos de fase 3 antes de tiempo diciendo que el fármaco había fracasado. Sin embargo, tras reexaminar sus datos, la empresa determinó que en uno de esos estudios, los pacientes que recibieron una dosis alta de aducanumab durante un período prolongado se beneficiaron. Al contar con esos datos, presentó el pedido para que la FDA apruebe la droga.

La droga sería indicada para las personas con Alzheimer en fase inicial. Si se aprueba hoy, podría tener un impacto en millones de personas que padecen la enfermedad en EEUU. También sería una decisión clave para que agencias regulatorias de otros países también la aprueben. Hasta ahora los tratamientos que se indican para Alzheimer solo tratan los síntomas.

La investigación y el desarrollo de mejores tratamientos para frenar, desacelerar o incluso prevenir ha pasado a ser prioridad para muchos científicos en el mundo al considerar que para el año 2030 el número de personas con Alzheimer podría alcanzar a 65 millones y para 2050, podría superar los 100 millones.

En noviembre pasado, un comité de asesores de la FDA votó por mayoría en contra de recomendar la aprobación de aducanumab. Argumentaron que los datos no demostraban de forma convincente que el fármaco desacelerara el deterioro cognitivo. Más tarde, tres miembros del comité asesor escribieron una crítica punto por punto de las pruebas. Otros científicos, y un grupo de expertos independientes, afirman que el aducanumab no ha demostrado un beneficio convincente que supere sus riesgos de seguridad.

Más allá de la situación del fármaco para Alzheimer en particular, algunos expertos están preocupados porque su aprobación podría bajar los estándares para otros fármacos en el futuro, una cuestión especialmente importante en un momento en el que la confianza del público en la ciencia se tambalea.

Uno de los investigadores en Alzheimer, que ha participado en la realización de ensayos clínicos para diferentes empresas, Jason Karlawish, profesor de medicina, ética y política de salud pública en la Universidad de Pensilvania, Estados Unidos, escribió que lleva 18 años contestando a pacientes y familiares que no hay nada nuevo para Alzheimer.

“Los pocos tratamientos farmacológicos que prescribo son solo modestamente eficaces para aliviar los problemas cognitivos de la enfermedad”, escribió en Stat. Y anticipó que no recomendaría el medicamento aducanumab a sus pacientes si lo aprueba la FDA. El costo de la droga sería entre 20.000 y 50.000 dólares por persona y año.

“Creo que la empresa se equivoca, y estoy de acuerdo con los análisis del Instituto para la Revisión Clínica y Económica; los datos para argumentar este caso son turbios y, aunque estuvieran claros, los beneficios del medicamento son ambiguos en el mejor de los casos y no merecen este coste”, sostuvo.

Además, Karlawish consideró “si se aprueba el aducanumab, los pacientes y sus familias tendrán que luchar para saber si es adecuado para ellos. Uno de sus riesgos son las pequeñas hemorragias cerebrales, un riesgo que se acentúa en quienes tienen el gen APOE4, un gen asociado a la enfermedad de Alzheimer de aparición tardía. Las familias se verán arrastradas a estas discusiones sobre riesgos y beneficios, ya que tratar el Alzheimer de uno de los padres con aducanumab puede significar que sus hijos conozcan su riesgo genético de desarrollar la enfermedad”. Opinó que no se ha estudiado adecuadamente, por lo que la FDA dispone de datos incompletos para formarse un juicio.